Российскому ребенку сделали инъекцию самым дорогим в мире препаратом

Российскому ребенку, больному спинальной мышечной атрофией (СМА), сделали инъекцию самым дорогим в мире препаратом «Золгенсма», рассказала мать мальчика Маргарита Вулпе в социальных сетях.

По словам женщины, инъекцию сделали за счет фонда «Круг добра». Ребенок по имени Мартин стойко перенес введение лекарства.

За один укол препаратом «Золгенсма» необходимо заплатить от $2,1 до 2,5 миллиона (от 155,2 до 184,8 миллиона рублей). По словам специалистов, даже одна инъекция способна остановить развитие болезни.

Спинальная мышечная атрофия – болезнь, при которой постепенно утрачиваются моторные функции, вследствие чего ребенок может перестать двигаться и даже дышать.

Онасемноген абепарвовек – первый лекарственный препарат для генной терапии СМА. Выпускается компанией AveXis (Novartis, США). Торговое наименование – «Золгенсма». Терапия предоставляет собой функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN.

Напомним, весной председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что все пациенты со СМА в России будут обеспечены лекарствами до конца года.