Самый дорогой в мире препарат для лечения СМА прошел регистрацию в России

Минздрав зарегистрировал в России лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей «Золгенсма», являющееся самым дорогим в мире. Соответствующие данные появились в Государственном реестре лекарственных средств.

«Золгенсма» (международное непатентованное наименование – онасемноген абепарвовек) производится компанией «Новартис Фарма АГ» и используется для лечения детей до двух лет. Стоимость препарата достигает $2,1 млн, для выздоровления пациента достаточно однократного использования. Документы для оформления регистрации были поданы «Новартис Фарма» в Минздрав в июле 2020 года.

«Золгенсма» – первый генный препарат для лечения СМА, он вводится пациентам однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Разработка появившегося в 2019 году лекарства длилась около десяти лет, оно занесено в Кингу рекордов Гиннесса в качестве самого дорогого в мире. Ранее на территорию России препарат ввозился исключительно по жизненным показаниям для конкретных пациентов в рамках федерального закона «Об обращении лекарственных средств». Для этого требовалось заключение врачебных комиссий и одобрение Министерства здравоохранения РФ.

СМА – это группа генетических наследственных заболеваний, которые протекают с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга. В результате у пациента прогрессирует атрофия мышц, в том числе дыхательных. Болезнь является одной из наиболее распространенных причин детской смертности.

Ранее стало известно, что в России будет создана федеральная информационная система санитарно-эпидемиологических сведений, предназначенная для оперативного выявления и отслеживания распространения опасных инфекций.