Спасительный укол: почему «Золгенсма» так необходима для детей со СМА

В России зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире. Препарат «Золгенсма» лечит спинальную мышечную атрофию у детей. Одна доза швейцарского медикамента стоит больше двух миллионов долларов. Почему «Золгенсма» так необходима, знает корреспондент «МИР 24» Владимир Сероухов.

В России около тысячи детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия. Это генетический сбой, из-за которого ребенок не может нормально двигаться, дышать и редко доживает до 25 лет. В России уже были зарегистрированы два препарата от этой болезни, но «Золгенсма» – самый эффективный в мире, аналогов нет. Одного укола достаточно, чтобы ребенок стал нормально развиваться. Правда, стоит такой укол больше двух миллионов долларов.

Родители Магомеда Тюбеева из Кабардино-Балкарии собирали деньги на спасение сына всем Кавказом. Укол нужно успеть сделать до двух лет, потом будет поздно. Процедура регистрации «Золгенсмы» в России заняла почти полтора года, но уже до этого препарат завозили чуть ли не под угрозой уголовного преследования. Каждый случай решали в индивидуальном порядке.

Саша Мурашов из Подмосковья тоже заложник своих генов, но ему повезло меньше. Времени совсем впритык – врачи объявили, что без лечения мальчик не доживет даже до одного года.

«Когда Саше поставили смертельный диагноз, мы были очень сильно напуганы. Не знали, что делать и куда обращаться. Нам все объяснили врачи. Стали обращаться в фонды, потом мы узнали о препарате, который может вылечить его», – рассказала мать Александра Мурашова Дарья Мурашова.

Родители Саши такую сумму собрать не могли физически. Искали деньги через СМИ, спонсоров и социальные сети. Но вовремя вмешалось государство.

Фонд существует на налоги россиян – те, у кого доход больше пяти миллионов рублей в год. По итогам 2021-го бюджет пополнился на 60 миллиардов рублей. «Круг добра» получает заявки на препараты от родителей детей и специалистов Минздрава и может закупать даже незарегистрированные в стране лекарства. А препарат «Золгенсма» фонд будет приобретать столько, сколько понадобится.

«Был отработан уже перечень тех заболеваний, которые в первую очередь должны получить лекарственную терапию. Это 30 состояний и 41 лекарственный препарат, который планируется для закупки в рамках действия этого фонда. Фактически до 70% средств будет направлено именно на лекарственное обеспечение», – сказал министр здравоохранения России Михаил Мурашко.

Препарат «Золгенсма» до конца года получат 946 детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия из всех регионов страны.