Генную терапию для лечения гемофилии одним уколом разработали в Британии

Британские ученые разработали генную терапию, способную помочь людям с редкой формой гемофилии В. Чтобы облегчить состояние пациента, нужно сделать всего один укол, сообщает Freeline Therapeutics.

Гемофилия – редкое заболевание, которое влияет на свертываемость крови. Оно связано с генетической мутацией и передается по наследству.

Около 85% людей с этим диагнозом страдают от гемофилии А, вызванной недостатком фактора свертывания крови VIII. Гемофилия В связана с дефицитом фактора IX.

Пациенты с гемофилией В вынуждены регулярно (как правило, раз в неделю) делать уколы, чтобы восполнить нехватку фактора IX. Но даже при постоянной терапии они часто испытывают проблемы с суставами.

Новое исследование показало, что помочь таким больным способна всего одна инъекция препарата FLT180a. Он доставляет в клетки печени (основные производители факторов свертывания крови в организме) здоровую версию гена, связанного с фактором IX.

Клинические испытания показали, что в девяти из десяти случаев печень участников начинала сама «устойчиво» вырабатывать нужный белок. Положительный эффект сохранялся спустя месяц после укола.

Перед инъекцией участники клинических испытаний должны были принимать иимуносупрессивные препараты от нескольких недель до нескольких месяцев, чтобы их организм не отторг препарат. Они в целом хорошо перенесли терапию, но у многих наблюдались побочные эффекты, такие как образование тромбов.

Ученые отметили, что генная терапия предоставляет ранее недостижимые возможности для помощи больным с наследственными заболеваниями. Они намерены продолжать наблюдения за пациентами, чтобы понять, насколько длительной будет ремиссия.

Ранее сообщалось, что устойчивую к антибиотикам инфекцию впервые вылечили фаготерапией. Терапию провели мужчине с муковисцидозом.